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科学家用纳米颗粒递送CRISPR基因组编辑分子

  • 来源:亿万先生
  • 2017年10月10日 09:50
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  • http://www.vodjk.com/news/keji/ 亿万先生 http://www.vodjk.com 纳米颗粒 CRISPR基因组编辑分子 杜氏肌营养不良症 378
    亿万先生(vodjk.com)讯:近日,美国科学家利用纳米颗粒来递送CRISPR基因组编辑分子,这种非病毒的递送方法,有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。 以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。目前,CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力,取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体有效递送至特定的靶细胞。 此次,美国加州大学伯克利分校科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通过研究表明,CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围,然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内,即是说,一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。 实验同时表明,基因编辑通过同源介导的双链DNA修复(修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制)进行,而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠,其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。
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